当地时间6月7日，美国食品药品监督管理局（FDA，简称药管局）宣布，加速批准渤健公司开发的阿尔茨海默病单克隆抗体疗法aducanumab（商品名Aduhelm）上市。

　　这是自2003年以来FDA批准的首个阿尔茨海默病疗法，也是全球首个靶向阿尔茨海默病基本病理生理学的疗法。不过，《科学》杂志文章称，这是一项震惊业内专家的有争议的决定，因为FDA否决了一组顾问的结论，而FDA很少做出这种违背建议之举。

　　无论如何，这一天值得铭记

　　如果说有什么领域是新药研发的重灾区，那么阿尔茨海默病榜上有名——临床失败率高达99.6%。

　　这是因为确切发病原因迄今未明。阿尔茨海默病属于神经退行性疾病的一种。从病理学来看，它是大脑和特定皮层下区域神经元和突触的损伤，这种损伤使病人出现显著的大脑萎缩和衰退。目前认为一些遗传因素和环境因素对该病的发病起了重要作用，但这仅是公认的危险因素，由于发病机制不明确，人们一直不能从根本上来阻止或延缓阿尔茨海默病病程的进展。

　　6月7日，首款可以阻止其进展的疾病修正类药物终于获批上市。

　　支持这一做法的人们认为：这不仅是一种新药，还进一步证实了目前方法对疾病治疗的有效性，让人们真正看到了攻克该病的希望；但反对的声音称，明明两项大型临床试验表明关于该药物减缓患者认知能力下降的证据不足且薄弱，FDA还要坚持己见，实令人“困惑且怀疑”。

　　《科学》援引美国耶鲁大学医学院FDA监管政策专家约瑟夫·罗斯言论称：“这一批准将对FDA和美国整个医疗保健系统产生巨大的影响。”

　　但FDA药物评估和研究中心主任帕特利兹·卡瓦尊尼表示：“这种毁灭性疾病影响的不仅仅是患者本人，还有患者的家庭，此前已批准的疗法仅能缓解疾病的症状，而aducanumab是第一种靶向并影响疾病进程的治疗方法。”

　　在漫长的人类与阿尔茨海默病抗争的历史上，今天值得被铭记。aducanumab的获批，很可能让未来对阿尔茨海默病的研究站在一个全新的起点上，也可能像约瑟夫·罗斯所称的——FDA“整个系统开始走向瓦解”。

　　迷雾仍存，今天只是一个开始

　　尽管人类开始尝试从根本上阻挡阿尔茨海默病的进程，但我们不得不认清一个事实，那就是阿尔茨海默病迷雾仍存。

　　病因未清，这是一个绕不开的结。对于科学家来说，可以着手的点，是阿尔茨海默病有一个标志性病理——β淀粉样蛋白在细胞间沉聚成斑块。多年来，众多药企及科学家团队一直在进行清除β淀粉样斑块沉积的尝试，结果大多失败。

　　此次FDA发布的声明也指出，aducanumab在3期临床试验中，一致地降低了患者大脑中淀粉样蛋白斑块的水平，但是对患者认知能力下降指标的缓解却并不一致。

　　FDA承认这些对早期疾病患者的研究“在临床获益方面存在不确定性”。但他们认为，aducanumab对患者的益处超过了风险，因此对其使用了加速批准通道，这一通道被用于批准治疗严重或危及生命的疾病的创新疗法。

　　帕特利兹·卡瓦尊尼表示，加速批准可以更快地为患者带来新的治疗方式，同时刺激更多的研究和创新。

　　阿尔茨海默病协会首席执行官马利亚·C·卡里罗认为，FDA这项批准开辟了阿尔茨海默病治疗和研究的一个新时代。历史告诉人们，首个新类型药物的获批会激励整个领域，激发对创新疗法的投入和鼓励更大创新。因此她期待这一获批无论对于这款新药还是新疗法来说，都只是一个开始。

　　需要的话，现在开始攒钱吧

　　根据渤健官网公布的价格，按照最高剂量（10mg/kg）计算，一位体重74公斤的患者每年用药费用约为5万美元。即便不考虑现存的争议性，高昂的价格会不会影响人们对该药物的期待？

　　市场研究公司EvaluateVantage的预测或许算一个答案：aducanumab在2026年的全球销售额，可能将达到48亿美元。

　　需要注意的是，根据加速审批条款，渤健还需要进行一项新的随机对照临床试验，以验证其临床效果，一旦临床试验没能验证其预期的疗效，FDA可能启动程序撤销对该药物的批准。

　　但aducanumab并不是唯一的希望，针对该病的药物研发，也不仅局限于靶向淀粉样蛋白。

　　“aducanumab只是未来5年到10年里有望造福患者的众多阿尔茨海默病药物中的第一个。”阿尔茨海默病药物发现基金会创始执行董事兼首席科学官哈罗德·菲利特说，“丰富的研发管线、更多生物标志物、其他重要研究工具的出现，都意味着目前正在进行的临床试验将更加严格，也更具希望。”（张梦然）