点击右上角微信好友

朋友圈

请使用浏览器分享功能进行分享

正在阅读:基因编辑工具箱多了把“瑞士军刀”
首页> 科技频道> 综合新闻 > 正文

基因编辑工具箱多了把“瑞士军刀”

来源:科技日报2021-09-06 10:31

调查问题加载中,请稍候。
若长时间无响应,请刷新本页面

  据近日发表在《分子细胞》杂志上的一项研究,一种名为CasMINI的紧凑高效的CRISPR-Cas系统可广泛用于细胞工程和基因治疗,因为它更容易进入细胞。

  美国斯坦福大学生物工程助理教授齐磊表示,这是CRISPR基因组工程应用向前迈出的关键一步。“据我们所知,作为一种基因组编辑技术,这是迄今为止最小的CRISPR。如果将Cas9视为分子剪刀,那么我们创造的就是一把包含多种功能的瑞士军刀。”

  CRISPR-Cas系统为开发各种遗传疾病的基因疗法提供了机会,但它们尺寸太大,递送到细胞、组织或生物体中会受限制,从而阻碍临床应用,因此需要设计更加高效、紧凑的Cas系统。

  一种可能的解决方案是Cas12f。该蛋白介于400—700个氨基酸之间,大小还不到目前使用的CRISPR系统(如Cas9或Cas12a)的一半。“近年来已经鉴定出数千个CRISPR。”齐磊解释说,“然而,超过99.9%的已发现CRISPR无法在人类细胞中发挥作用,这限制了它们作为基因组编辑技术的使用。”

  在这项新研究中,齐磊及其团队将RNA和蛋白工程应用于Cas12f系统,以生成用于哺乳动物基因组工程的高效微型Cas系统。Cas12f天然起源于古细菌(单细胞生物),这意味着它不太适合哺乳动物细胞,更不用说人类细胞或身体。但通过优化单向导RNA设计并进行多轮迭代蛋白工程和筛选,研究人员最终生成了一类名为CasMINI的Cas12f变体。

  工程化的Cas12f蛋白变体与工程化的单向导RNA相结合,表现出有效的基因调控和基因编辑活性。CasMINI可以驱动与Cas12a相关的高水平基因活性,并允许进行稳健的碱基编辑和基因编辑。此外,它具有高度特异性,不会产生可检测的脱靶效应。

  工程化CasMINI分子的大小仅为529个氨基酸。这种小尺寸使其适用于广泛的治疗。此外,CasMINI mRNA可以很容易地包装到脂质纳米颗粒或其他RNA递送方式中,潜在地增强了其进入细胞的能力。

  “微型CasMINI的可及性实现了新的应用,从体外应用(例如设计更好的肿瘤杀伤淋巴细胞或重编程干细胞)到体内基因疗法(治疗眼睛、肌肉或肝脏的遗传疾病)。”齐磊说,“它将成为治疗遗传疾病、治愈癌症和逆转器官退化的方法。”(记者张梦然)

[ 责编:赵宇豪 ]
阅读剩余全文(

相关阅读

您此时的心情

光明云投
新闻表情排行 /
  • 开心
     
    0
  • 难过
     
    0
  • 点赞
     
    0
  • 飘过
     
    0

视觉焦点

  • 博物馆里度假期

  • 网络中国节·重阳:天清白露洁 菊散黄金丛

独家策划

推荐阅读
为落实《关于新时代进一步加强科学技术普及工作的意见》精神,鼓励航天科技和科普工作者、社会各界人士、航天科技爱好者参与航天科普创作,积极投身实施创新驱动发展战略,弘扬科学精神,普及科学知识,提高全民科学文化素养,加快建设科技强国的伟大实践,中国宇航学会现举办“我的太空梦”首届航天科普短视频创作大赛。
2022-09-30 20:02
9月28日,以“新征程”为主题的第七届全国老科技工作者日暨北京第十八届老科技工作者日主场活动在京启动,全国老科技工作者线上线下欢聚一堂,共同庆祝属于自己的节日。
2022-09-30 13:51
流感是由流感病毒(甲型或乙型流感病毒)感染引起的急性呼吸道传染病,主要症状包括高烧、头痛、咽痛、肌肉酸痛等。避免空腹接种;向门诊医生索要疫苗接种知情同意书,并如实填写知情同意书;接种完毕,需在接种点留观30分钟。
2022-09-30 09:45
黑土地被誉为我国“耕地中的大熊猫”,东北黑土地则被誉为我国粮食安全的“压舱石”。但“黑土粮仓”也面临着很多问题,其中“变薄”“变瘦”“变硬”最为突出。“把黑土地用好养好”,事关国家粮食安全与生态安全。
2022-09-30 09:43
9月29日,全国妇联举行新闻发布会,介绍新时代妇联工作成果。据了解,党的十八大以来,我国妇女事业正迈入妇女受益受惠更多、发展环境更为优化、发展水平跨越提升的黄金发展期。
2022-09-30 09:41
“在科研中,党员要做科技攻关的领头雁,勇挑重担,勇攀科技高峰!”作为国际无机合成、纳米科学及固态化学领域的杰出科学家,中国科学院院士、吉林大学化学学院教授于吉红一直坚定不移地践行着科研人的初心和使命,深研科技前沿发展,为实现高水平科技自立自强贡献力量。
2022-09-30 09:40
修订后的环境保护法,通过“生态文明建设立法目的+环境保护国家战略+经济社会发展与环境保护相协调的新平衡观+保护优先基本原则+若干制度+违法责任”的全新立法思路,“牵头”宣示并贯彻了生态文明理念。
2022-09-30 09:39
2022年度邵逸夫奖颁奖典礼29日以网上直播形式举行。6位科学家分获天文学、生命科学与医学、数学科学3个奖项,每项奖金为120万美元。
2022-09-29 23:25
近日召开的中央全面深化改革委员会第二十七次会议指出,要增强全民节约意识,推行简约适度、绿色低碳的生活方式,反对奢侈浪费和过度消费,努力形成全民崇尚节约的浓厚氛围。
2022-09-29 09:37
30年来,中国航天进入创新发展“快车道”,空间基础设施建设稳步推进,北斗全球卫星导航系统建成使用,高分辨率对地观测系统基本建成,卫星通信广播服务能力稳步增强,探月工程“三步走”圆满收官,“天问一号”实现从地月系到行星际探测的跨越,中国空间站在轨建造即将完成……这一系列的成就足以称得上举世瞩目。
2022-09-29 09:36
中国农科院以解决我国农业发展重大科技问题为己任,聚焦世界农业科技前沿、应对国家重大需求、投身现代农业建设主战场、面向人民生命健康,取得了一系列重大原创性科技成就。
2022-09-29 09:33
党的十八大以来,医疗机构始终坚持以人民健康为中心,把能力建设作为深化医疗改革的重要内容,推进公立医院综合改革和高质量发展,加快优质医疗资源扩容和区域均衡布局,构建有序的就医和诊疗新格局,现代医院管理制度不断健全,医疗技术能力和医疗质量水平全面提升,群众就医体验得到显著改善。
2022-09-29 09:30
该研究由中科院古脊椎动物与古人类研究所朱敏院士团队完成,相关成果形成4篇学术文章,28日在国际学术期刊《自然》同期在线发表。“可以预见,‘重庆特异埋藏化石库’和‘贵州石阡化石库’未来还将继续为解开有颌类起源的重重谜团做出持续贡献。
2022-09-29 08:56
“元宇宙”爆火后,“数字人”也随之进入公众视野。上个月,网龙网络公司宣布由数字人高管“唐钰”出任轮值CEO,以此全面推行“AI+管理”战略,在业界引发不小的轰动。
2022-09-28 13:08
作为河南省首席科普专家,我还担任省科协防汛减灾科技志愿服务种植产业专家兼联络人,指导中牟、新乡、柘城等地开展灾后恢复生产。
2022-09-28 10:05
“一粥一饭,当思来之不易;半丝半缕,恒念物力维艰。”勤俭节约始终是中华民族的传统美德。
2022-09-28 10:04
将科技自立自强作为国家发展的战略支撑,对科技创新提出一系列新思想新论断新要求,为我国科技事业指明前进方向、提供根本遵循。
2022-09-28 10:02
推进移风易俗是对农民群众急难愁盼的切实回应。乡风民俗反映了人民物质精神生活,更是窥看地方发展、社情民情、时代风貌的窗口。
2022-09-28 09:59
其中,Angiopep-2多肽可以特异靶向低密度脂蛋白受体(LRP-1),而LRP-1在脑胶质瘤细胞和脑血管内皮细胞表面均具有高表达水平。团队研究发现,双重靶向功能化外泌体能够提高药物治疗原位脑胶质瘤效率,显著抑制脑胶质瘤的生长,可有效延长小鼠的生存期。
2022-09-28 10:08
市场监管总局日前发布《企业落实食品安全主体责任监督管理规定》(以下简称《规定》),要求食品生产经营企业建立健全食品安全管理制度,配备食品安全员。
2022-09-27 09:42
加载更多