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光明网讯(记者 战钊)3月17日,中国创新药领域传来重磅消息,专注于小分子创新药研发的首药控股(北京)股份有限公司(以下简称“首药控股”)正式宣布,其自主研发的新一代高活性MAT2A抑制剂——SY-9453,在针对MTAP缺失晚期实体瘤患者的I期临床试验中,成功完成首例受试者入组。
据悉,此次启动的I期临床试验(试验编号:NCT07469982/CTR20260499)为开放标签、多中心研究,由上海市东方医院周彩存教授和南京大学医学院附属鼓楼医院王永生教授担任主要研究者(Leading PI)。该研究的主要目的是评估SY-9453在MTAP缺失的晚期实体瘤患者中的安全性和耐受性,确定其II期推荐剂量(RP2D),并初步探索其抗肿瘤疗效及药代动力学特征。
在肿瘤精准治疗领域,“合成致死”是近年来备受关注的前沿治疗策略,其核心原理是利用癌细胞的先天基因缺陷,实现“精准猎杀癌细胞、不损伤正常细胞”的治疗效果——当两个基因单独失活时细胞可正常存活,但若同时失活,癌细胞将因无法维持基本生存而凋亡。SY-9453的研发,正是依托这一原理,精准瞄准MTAP缺失这一癌细胞的“致命弱点”。

临床前研究显示,SY-9453在多种MTAP缺失的肿瘤模型中表现出强效的抗肿瘤活性,相较于同类型产品,其药代动力学特性更优、治疗窗口更高,意味着在保证疗效的同时,能最大程度降低药物对正常细胞的损伤,减少不良反应的发生。
MTAP,全称甲硫腺苷磷酸化酶,作为人体细胞内的“代谢管家”,负责清理代谢废物并维持细胞内环境稳定。MTAP基因缺失是多种实体瘤中高频出现的分子特征,在胶质瘤、膀胱癌、非小细胞肺癌、胰腺癌等瘤种中尤为常见。目前,该类基因变异的患者尚无靶向药物可用,已有的治疗手段极为有限,患者的临床需求迫切。未来SY-9453的成功开发,有望为MTAP缺失的晚期实体瘤患者带来疗效更优、临床获益更多的全新治疗方案,大幅提高患者的用药可及性。
SY-9453的顺利入组,是首药控股研发管线厚积薄发的一个缩影。作为一家深耕小分子创新药领域的生物科技公司,首药控股专注于1类创新药的研发、生产和商业化,管线覆盖非小细胞肺癌、甲状腺癌、胰腺癌、肝癌、淋巴瘤等适应症。目前,公司拥有在研新药24个,获授权新药发明专利200余项;其中,2个新药已获批上市,2个新药已申报NDA,3个新药处于关键Ⅱ/Ⅲ期临床试验,2个新药处于Ⅱ期临床试验,另有11个新药处于Ⅰ期临床试验。
生物医药产业是列入“十五五”规划纲要的战略性新兴产业之一。近年来,中国生物医药产业正加速从“跟跑”向“并跑”乃至“领跑”跨越,创新成果进入密集收获期。业界普遍期待,这款承载着重症患者希望的“中国智造”新药,能够顺利通过临床验证,早日获批上市,彻底改变MTAP缺失实体瘤的治疗格局。
