2021年末，国家药监局等8部门联合印发了《“十四五”国家药品安全及促进高质量发展规划》。《规划》明确提出批准一批临床急需的创新药，加快有临床价值的创新药上市，反映出未来药品高质量和创新发展将成为国内医药产业发展的主旋律。

　　然而，有了政策的大力支持，并不代表创新药企就走上了一片坦途。从二级市场表现来看，大市值、高景气板块连续多月回调，市场情绪带动创新药及其产业链持续下行，今年3月下旬刚刚上市的首药控股在获得资本助力的同时，也感受到了来自市场的压力。

　　5月10日下午，首药控股（688197.SH）以直播的形式举行了上市后的首次业绩说明会，公司管理层就投资者颇为关注的临床研究进展、商业化策略、核心团队背景等方面做了详细介绍，并多次提及从长远的角度来看，中国的创新药依然向好，公司正在继续加大投入力度，加快创新药的开发。

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　　差异化管线布局

　　具体来看，首药控股研发管线涵盖了非小细胞肺癌、淋巴瘤、肝细胞癌、胰腺癌、甲状腺癌、卵巢癌、白血病等重点肿瘤适应症以及II型糖尿病等其他重要疾病领域。

　　截至2021年末，公司拥有自主在研新药22个，159项授权发明专利，17个新药已进入临床，其中2个III期，3个II期，12个I期。

　　产品层面，首药控股核心产品二代ALK抑制剂SY-707正在进行第Ⅱ、Ⅲ临床试验，第三代ALK抑制剂SY-3505的I期临床试验和BTK抑制剂SY-1530的Ⅱ期临床试验工作正在快速推进。

　　已有的临床前以及临床研究结果表明，SY-707在晚期ALK阳性非小细胞肺癌的治疗中体现出具有相当竞争力的疗效及安全性。根据2021年报，CDE（国家药品监督管理局药品审评中心）同意SY-707在完成Ⅱ期临床试验，试验结果达到预期后可申请有条件批准上市（作为克唑替尼耐药患者的二线用药）。

　　此外，2021年10月，SY-707联合特瑞普利单抗和吉西他滨治疗晚期胰腺癌及其他实体瘤的临床试验申请已获得国家药监局通过。

　　SY-3505的优势在于对于第一代和第二代ALK抑制剂耐药的关键ALK突变体依然具有良好的抑制作用，同时在分子设计时有意平衡了入脑率和神经毒性，保证了临床上的安全性，是第一款进入临床试验阶段的国产三代ALK抑制剂。

　　SY-1530主要用于治疗多种B细胞来源的血液肿瘤（包括多种类型的非霍奇金淋巴瘤），在已完成的I期临床试验中，产品已显示出良好的安全性以及对多种非霍奇金淋巴瘤的显著治疗效果。

　　目前，国内已上市4款ALK抑制剂、3款BTK抑制剂，针对ALK和BLK将要面临的激烈市场竞争，首药控股副总经理、科学委员会主席孙颖慧表示，公司从分子设计之初就在考虑差异化的设计，目前已有的临床数据也有了一些体现，基于产品的临床数据，会在多个路径上发力。

　　她介绍到，在ALK赛道上，首药控股同时拥有二代药物和三代药物（简称2+3），除了常规商业化策略外，公司还会同时发挥二代、三代药物的协同效应。

　　“2+3”全布局的潜在优势主要体现在两个方面：一是序贯治疗的连续性强，选择“2+3”可以保证患者的无缝治疗，从而使患者的治疗效果更有保证；二是药物的可及性高，“2+3”全布局可以降低公司的综合成本，包括研发成本、商业化成本、生产成本等，从而可以在临床应用中明显降低患者的用药负担，这也是公司产品在商业化过程中的核心竞争力。

　　值得注意的是，除了上述核心产品，首药控股自主研发的RET抑制剂SY-5007是国内首个进入临床研究的国产选择性RET抑制剂，公司表示，目前该产品的I期临床研究的爬坡试验已经基本完成，从已有数据来看，在低剂量组已经有患者表现出良好疗效，公司将在快速完成临床I期研究后，争取申请II期附条件上市资格，并计划在拿到资格之后，持续加大资源投入，在全国多家研究中心开展II期临床试验，快速完成入组，争取成为国产第一个批准上市的同类药物。

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　　如何成为一台“创新机器”

　　凭借诸多创新产品及良好的临床表现，首药控股被誉为行业内的“创新机器”，特别是在以“烧钱”著称的创新药赛道中，首药控股的投入产出比表现突出，而这样一家企业的掌舵人却并非医药专业出身，在业绩说明会上，李文军董事长以“后勤部长”的身份，对公司如何成为一台“创新机器”提炼了下面几点经验：

　　首先，创建创新机器需要追求效率，追求更新、更快、更高。所谓“新”，就是产品立项以临床价值为导向，充分考虑竞品差异化，追求“国际新、国内优”；所谓“快”，就是研发模式采用交替穿插、多线并行的模式，能够最大程度加快研发速度；所谓“高”，就是投入产出比高。

　　其次，公司从成立之初就贴近头部药厂和科研院所，已向知名药企输出创新药11个，注重贴近市场，更懂临床需求和商业化。

　　第三，简单实干的文化，李文军将自身定位为服务者，能够容得下比自己优秀的员工，也就是用企业家的情怀和担当，为科学家搭建好平台，解决科研人员生活上的后顾之忧，同时给与最大的信任，使得员工与平台共同成长。

　　基于上述理念，首药控股与科研人员可谓“互相成就”，公司创新实力与研发效率获得多方认可。公司获得了8项国家“重大新药创制”专项支持；公司的“企业创新药物孵化基地”和“G蛋白偶联受体关键技术平台”两大平台被国家科技部列为国家级平台，公司被北京市人民政府认定为“中关村生物产业创新基地”，此外，还被北京市科委认定为“北京市G20创新引领企业”、“北京市肿瘤与糖尿病小分子靶向新药工程技术研究中心”、“北京市科技研究开发机构”。

　　根据2021年报数据，公司研发人员数量达128人，占员工总数的比例超85%，2021年研发投入1.57亿元，同比增长84%，预计未来仍将保持较高的增长速度。

　　另外，首药控股对合作研发秉持非常开放的态度，包括考虑跟海外药企进行权益合作、临床试验合作等多种方式。

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　　2023年底或实现初步商业化

　　除了管线布局与研发思路，首药控股还在业绩说明会上正面回应了投资者关切的商业化问题。公司的首个商业化产品SY-707预计将于2023年底实现初步商业化。

　　从海内外过往经验来看，药品一旦成功获批上市放量，高研发投入都会兑现为产品营收的快速增长。

　　孙颖慧表示，首药控股目前手握两款ALK抑制剂（二代药物SY-707和三代药物SY-3505），可以打“组合拳”，这个在国内应该是唯一的一家，可以覆盖ALK阳性非小细胞肺癌患者从一线、二线到三线及以上的全流程的用药管理，因此在未来的商业化推广中具备很强的协同效应，同时也将大大拓宽这两个产品商业化护城河的宽度和深度。

　　对于产品上市后的推广，首药控股拟基于自建团队，结合外部的经销商、大型药企、商业保险、互联网等各种渠道，多方发力，积极进入国家医保目录和集采中标目录，让医患群体充分了解公司产品。

　　孙颖慧还表示，为了对投资者和股东的利益负责，公司不会一味追求first-in-class，而是会和fast-follow类型产品进行合理的分配，尽快推进公司的商业化进程。

　　同时，首药控股位于北京经济技术开发区的新药研发与产业化基地主体工程已基本完成，预计2023年投入使用，项目占地40亩，建筑面积约5万平米，建成后将成为首药控股集研发、生产、销售于一体的总部基地，为迎来公司首个NDA做好准备。

　　（来源：E药经理人 原题：首药控股的创新之路：差异化布局下，首个产品2023年底或实现初步商业化）